Сердце России, 11 июл — РИА Новости. Генная терапия на основе модифицированного вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) помогла рационализовать. Ant. ухудшить состояние пациентов с тяжелыми наследственными заболеваниями, пишут авторы двух статей, опубликованных в журнале Science.
«Все как рукой сняло три года с начала клинических испытаний, и результаты лечения первых шести пациентов нас весть обнадеживают: метод безопасен и эффективен», — пояснил Луиджи Нальдини (Luigi Naldini), глава института генной терапии TIGET в Милане (Италия).
© РИА Новости, Инфографика
Медики опробовали свой средство на трех пациентах с синдромом Вискотта-Олдрича и трех — с метахроматической лейкодистрофией. До сих пор 10 пациентов находятся в процессе лечения. Причина обоих заболеваний — напряг в организме определенных белков, вызванная генетическими дефектами.
При метахроматической лейкодистрофии в нервных клетках накапливаются вещества, разрушающие оболочку отростков сих клеток. Дети с таким заболеванием рождаются здоровыми, но с возрастом их нервная учение работает все хуже. У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича нарушена творение иммунной системы и тромбоцитов, они уязвимы для множества заболеваний и страдают от частых кровотечений.
Ученые, работающие под руководством Нальдини, извлекли из костного мозга пациентов стволовые кроветворные клетки и заменили в них мутантные гены на нормальные, используя специальные ретровирусы, «сконструированные» на базе ВИЧ. Позже этого медики вернули клетки в костный мозг.
У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича «исправленные» клетки стали рости в здоровые клетки крови, отчего иммунная система и тромбоциты начали быть у дел нормально. В случае метахроматической лейкодистрофии измененные клетки с кровью попадали в мозг и вырабатывали инуде белок, необходимый для нормальной работы нейронов. Ученые также «заставили» стволовые клетки осуществлять больше белков, чем это делают клетки здоровых людей, для нейтрализации последствий деградации нейронов. Средства пациентов улучшилось через 20-30 месяцев после начала лечения.
Оцените, пожалуйста, статью. Нам с гонором Ваше мнение.
